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胃癌、肺癌,可以用同一种药物治疗?真的!至少理论上说是如此!

2019-06-10 14:20:34 化工 文章来源:澎湃新闻

在日前于上海举行的浦江创新论坛期间,中科院上海药物研究所所长李佳在一场主题为“健康2050”的圆桌讨论上表示,历史上新药研发经历了三个阶段:第一个阶段,从疾病的表型到药物;第二个阶段,从靶标到药物;第三个阶段,从疾病的分子分型到药物。

 

其实,分子分型到药物的这种全新的模式,这个概念早就出现,只是以前并没有足够的技术手段来解决如何从分子分型到药物的过程。如今,这一研发模式正面临新的机遇。现在,在生命科学不断进展的时代,基因组学研究、蛋白质组学、大数据、人工智能,为解决什么是疾病的分子分型打下了很好的基础。分子分型到药物这种模式,现在至少在肿瘤领域已经被广为接受,很多肿瘤不再以什么部位发病作为诊断和治疗的依据。

 

李佳介绍,整个肿瘤药物曾经有个回顾性研究,在没有通过生物标志物挑选肿瘤病人之前,大概每一种肿瘤药物的临床有效率大约只有10%。也就是说,100个肿瘤病人当中,只有不超过10个人在用药后有效,对其他病人是没有意义的。

 

这就产生了一个疑问,这背后到底发生了什么?这导致了我们现在把一种肿瘤分成了很多种分子分型,即使同样是肺癌,可能得肺癌的病因有好几十种,分子分型完全不一样,针对治疗的药物也不一样。

 

最新的研究结果发现,即使在不同的肿瘤类型中,多种肿瘤共享了同一种分子分型。举例来说,一个人得了肺癌,另一个人得了胃癌,可能他们得肿瘤的原因是一样的,可以用同一种药物治疗。这就打破了原来肺癌要用肺癌药物、肝癌要用肝癌药物的思维模式。

 

从这一角度来说,整个药物研发已经展开了新的一页。这也是2000年以后的前10年里,全球很多大制药公司新药研发不断走下坡路但最近开始重新回暖的主要原因。

 

这是一个充满机会的时代,而中国也正在用这一概念研发肿瘤药物。

 

以中科院为例,内部有一个先导专项——中科院战略性先导科技专项(A类)“个性化药物——基于疾病分子分型的普惠新药研发”。十几亿的项目,也在鼓励做一些前瞻性的布局,疾病分子分型到药物这个概念已经在这个先导专项当中得到了很大地体现。

 

不仅局限于肿瘤药物,外界较为关注的GV-971是中国原创研发的抗阿尔茨海默症新药“甘露寡糖二酸”,由中国海洋大学、中科院上海药物研究所和上海绿谷制药联合研发,研究团队为此做出了长达20余年的努力。2018年11月16日,绿谷制药获得了新药上市申请的受理通知。

 

在老年痴呆领域近17年没有新药出现、失败了300多个药物以后,现在产生了新的曙光,这个药物即将在中国上市,现在已经启动了美国临床研究。我们也希望把个性化药物研究理念,进一步整合到这样一个药物的研发过程当中,为其临床的精准治疗提供可转化的依据。

 

李佳表示,对中国来说,当然还要像以前一样不断地积累,包括对疾病的认识,以及对基础生物学的投入,最终产生很多原创结果。但在新药研发领域,国外大公司动辄有一百多年的历史,每年有几十亿美元的投入,而国内的公司甚至整个领域要跟欧美的公司去进行竞争。一次变革使我们有一种可能性,可以抓住这次机遇从而事半功倍。我们如果领会了疾病分子分型的概念,并且把一些资源集中在一起,而且相互之间不要设壁垒,能够用一种新型的举国体制来应对,那我相信我们的研究可以取得很大的成功。

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