渐冻症（ALS）发现至今已有200余年，是一种异质性神经退行性疾病，其特征是上下运动神经元的退化。患者平均寿命4年左右，而我国大约有20万患者。而如此严重的疾病，在治疗上基本属于束手无策状态，获批用于治疗渐冻症的药物也仅仅只有3款，且效果甚微。

1995年，第一款治疗ALS药物利鲁唑获批，打破了ALS治疗领域的空白。在临床试验中显示，服用18个月后，利鲁唑同安慰剂相比可延长患者3个月的生存期，也就是吃一年半的药就可以多活3个月。虽然该药物可以一定程度上缓解病情，但是单单靠它并不能解决渐冻症。利鲁唑价格稍贵，进口药物大约每盒4000元左右，每年费用大约5~6万元。

2017年，第二款用于治疗ALS药物依达拉奉终于获批上市。据临床数据显示，依达拉奉使用24周，患者身体功能衰退可减缓33%。依达拉奉价格亲民，每年大约需要2万元左右。

2022年，FDA批准了第三款用于治疗ALS的药物AMX0035。同AMX0035获批的神奇历程相比，前两款药物那就是小巫见大巫。同一般药物不同，AMX0035依靠2期临床数据“强行”获批上市。最初这款药物的临床2期数据并无法打动审评人员，所以需要3期临床数据才有可能获批上市。或许患者的诉求与企业的态度打动了FDA。首先，如若等待3期临床试验结果，那需要到2024年，对于只有5年左右生命的ALS患者绝对是致命打击。其次，企业负责人表示如AMX0035在3期临床中无治疗效果，AMX0035将主动退出市场。或许正式因为以上两点因素导致了AMX0035提前获批，由此可见FDA的审评人员也是有“温度”的。研究数据显示，接受AMX0035治疗的患者可延长生存期6.5个月左右。该药物虽然只能延长生存期6.5个月，可价格却是不菲，大约每年16~17万美元，人民币大约需要116万元左右。

以上3种药物只能早期或中期使用，从而短暂的延长患者生存期，长期使用是无效的，并且患病后期使用效果也较差。

除以上3种药物外，Masitinib有可能会成为第4款获批治疗ALS的药物。根据该药物的临床3期数据，可显着降低ALSFRS-R的下降速度。