近日，武田宣布与加利福尼亚州生物技术公司 AcuraStem 达成了一项合作协议，以开发和商业化AcuraStem的PIKFYVE靶向治疗药物，包括用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的创新反义寡核苷酸（ASO）——AS-202。

根据协议条款，武田承诺，如果双方的合作在未来达到所有临床、监管和商业里程碑，武田将支付高达约 5.8 亿美元的预付款和里程碑付款。AcuraStem 还将有资格从合作中产生的任何产品的潜在净销售额中获得分级版税。

作为回报，武田将获得 AcuraStem 的 PIKFYVE 项目，其中包括 AS-202，这是一种研究性反义寡核苷酸 (ASO)，也是AcuraStem最成熟的候选产品。武田将获得 AS-202 以及 AcuraStem 的其他 PIKFYVE 主导资产的全球独家许可。

PIKFYVE是ALS的一个新型治疗靶点。该公司的研究表明，使用 ASO 疗法抑制编码激酶的基因有助于神经元排除有毒蛋白质和病理聚集物。进而保护健康神经功能，防止神经退化。

这一新颖的治疗机制最初是在AcuraStem联合创始人Justin Ichida博士的实验室中使用患者源性疾病模型发现的，由南加州大学Stevens创新中心独家授权给AcuraStem，并在AcuraStem的iNeuroRx®疾病建模平台上进一步开发（Shi Y et al Nat Med 2018，Hung S-T et al Cell 2023）。AcuraStem的研究人员进一步证明，通过ASO介导的PIKFYVE抑制可以在多个ALS和FTD的体内模型中恢复运动功能，减少神经退行并提高生存率。