据统计，2023年Q3季度FDA批准了11款新药，其中6个生物药（4个抗体，2个多肽），5个小分子化药。小分子占比45%，表明全球创新药物中，小分子依然占据重要份额，这与国内创新药物，偏重于生物药形成了鲜明对比。

从适应症方面看，本季度FDA批准的药物依然适应症广泛，涵盖了肿瘤、骨髓纤维化、炎症、病毒感染等方面，其中包含多种首创疗法。本季度FDA批准的药物，有5个适用于肿瘤疾病，都是与骨髓和血液相关的肿瘤性疾病，分别是Ojjaara、Aphexda、Elrexfio、Talvey和Vanflyta。这是本季度FDA批准药物的最大特色。

在罕见病方面，第三季度FDA批准了2款药物，分别是针对CHAPLE病的Veopoz和针对石人综合症的Sohonos。这两个药物均是针对相关疾病的首创疗法，代表了小分子与生物药在罕见病领域均具有极大的潜力。

下面重点介绍FDA批准的小分子化药。

Ojjaara（momelotinib）

9月15日，FDA批准了葛兰素史克公司开发的Ojjaara（momelotinib），用于治疗伴有贫血的成人中度或高风险骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化（真性红细胞增多症后和原发性血小板增多症后）。

Ojjaara是一种一天一次的口服JAK1/JAK2和激活素A受体1型(ACVR1)抑制剂。

迄今为止，它是唯一获准用于新诊断和既往接受过治疗的骨髓纤维化贫血患者的药物，可治疗该病的主要表现，即贫血、体征和脾肿大（脾脏增大）。

Sohonos™（palovarotene）

8月16日，FDA批准了益普生公司开发的Sohonos™（palovarotene）胶囊作为一种维甲酸类药物，是首个治疗用于减少患有渐进性纤维性骨化症（FOP，俗称“石头人症”）的成人和8岁及以上女性和10岁及以上男性儿童患者的新生异位骨化体积。

Palovarotene是一种口服的选择性视黄酸受体γ（RARγ）激动剂，介导视黄素信号传导途径中的受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少新的异常骨骼的形成。

目前，Palovarotene已在美国以及加拿大获批上市，并在阿拉伯联合酋长国获得有条件批准，但欧盟拒绝了其上市申请。

Zurzuvae（zuranolone）

8月4日，FDA批准了渤健&Sage开发的Zurzuvae（zuranolone），用于治疗成人产后抑郁症（PPD）。Zurzuvae是首款也是唯一一款可快速改善PPD女性抑郁症状的口服药物。

该药是一种合成的、口服活性的、抑制性孕烷神经甾体，并作为GABAA（γ-氨基丁酸A型）受体的正变构调节剂，具有高口服生物利用度和适合每日一次给药的生物半衰期。

Xdemvy（lotilaner）

7月25日，FDA批准Xdemvy（lotilaner眼科溶液）0.25%用于治疗睑缘炎。Xdemvy的前身是TP-03，是FDA批准的第一种也是唯一一种直接针对睑缘炎根源——螨虫的治疗药物。

该药物主要通过选择性抑制螨虫的GABA氯离子通道来根除蠕形螨的分子，目前在中国已启动III期注册临床研究。

Vanflyta(quizartinib)

7月20日，FDA已批准了第一三共开发的Vanflyta(quizartinib)，联合标准阿糖胞苷和蒽环类诱导化疗，以及标准阿糖胞苷巩固化疗，以及作为维持单药治疗，用于治疗新诊断的FLT3-ITD突变阳性急性髓性白血病（AML）。

Vanflyta是一种口服的高效II型FLT3抑制剂，可选择性靶向FLT3-ITD突变。此前于2019年首次获批作为单一疗法，用于治疗患有复发性/难治性FLT3-ITD突变AML的成年患者。