2023年，FDA的CDER一共批准了55款新分子实体（NME）药物，其中包括6款多肽拟肽类NME药物，占据CDER今年批准的新分子实体药物的11%。CDER在2022年只批准了3款多肽和拟肽类药物。
01、Daybue（Trofinetide，曲芬肽）
开发商：AcadiaPharmaceuticals
审批时间：2023-03-10
适应症：雷特综合征
递送方式：口服液(200mg/ml)。35-50kg:10000mg（50ml）;≥50kg:12000mg(60ml)
雷特综合征是一种罕见的（万分之一）散发性神经发育障碍，其特征是早期生长和发育正常，随后活动退化，主要影响运动、认知和沟通技能。它是女性智力障碍最常见的遗传原因之一，仅次于唐氏综合症。
Trofinetide今年3月被FDA批准用于治疗2岁及以上儿童的雷特综合征。这是治疗雷特综合症的里程碑式事件，因为Trofinetide是第一个、也是唯一一个被批准的雷特综合征疗法。在审批过程中，FDA授予了trofinetide优先审评、孤儿药和快速通道认定的头衔。
02、Rezzayo（Rezafungin，瑞扎芬净）
开发商：MelintaTherapeutics/CidaraTherapeutics
审批时间：2023-03-22
适应症：念珠菌血症和侵袭性念珠菌病
递送方式：静脉注射（每周一次，200mg）
今年3月22日，FDA批准了Melinta和Cidara的Rezzayo，这是每周一次的新型棘白菌素抗真菌药物，通过静脉注射，用于治疗念珠菌血症和侵袭性念珠菌病的成人患者。
Rezzayo是十多年来第一个被批准用于此适应症的新治疗方案，是一个里程碑式的事件。
03、Paxlovid（nirmatrelvir&ritonavir）
开发商：辉瑞
审批时间：2023-05-25
适应症：Covid-19
递送方式：口服
虽然Paxlovid在2021年12月22日获得了FDA的紧急使用授权，但正式获批却是今年5月25日的事情。
Paxlovid是一种用于治疗COVID-19的抗病毒药物，帮助减少发展为严重的COVID-19。Paxlovid的作用是阻止病毒(SARS-CoV-2)繁殖。诊断出COVID-19后应尽快服用Paxlovid。它是为了减少症状的严重程度或避免严重疾病的发生。
Paxlovid的两种有效成分nirmatrelvir和ritonavir都是拟肽分子。Nirmatrelvir是起到抗病毒的分子，可以阻止SARS-Cov-2病毒繁殖。Nirmatrelvir是SARS-CoV-2主要蛋白酶(Mpro)抑制剂，通过在疾病早期抑制病毒复制来防止进展为严重的COVID-19。Paxlovid中的一个拟肽活性物质是ritonavir，它被广泛用作其他蛋白酶抑制剂（例如nirmatrelvir）的药代动力学增强剂。
04、Posluma（flotufolastatF18）
开发商：BlueEarthDiagnostics
审批时间：2023-05-25
适应症：前列腺癌患者的正电子发射断层扫描成像
递送方式：静脉注射
Posluma（flotufolastatF18）是一种前列腺特异性膜抗原（PSMA）靶向正电子发射断层扫描（PET）成像剂，适用于具有PSMA阳性病灶的可能存在转移的前列腺癌患者。Posluma是一种透明、无色的拟肽溶液，浓度为8mCi/ml至158mCi/ml，用于静脉注射。FlotufolastatF18是一种优化的PSMA靶向分子，标记有放射性氟18(18F)。
05、Aphexda（Motixafortide，莫替沙福肽）
开发商：BioLineRx
审批时间：2023-09-08
适应症：多发性骨髓瘤患者的采集和随后的自体移植
递送方式：皮下注射
Aphexda的有效成分Motixafortide是一个二硫键构建的环肽。它是十年来美国批准的第一个针对多发性骨髓瘤干细胞动员的创新药物。FDA于今年9月8日批准了Aphexda与filgrastim(G-CSF)联合使用，将造血干细胞动员至外周血，用于多发性骨髓瘤患者的采集和随后的自体移植。
06、Zilbrysq(Zilucoplan)
开发商：UCB
审批时间：2023-10-17
适应症：成人全身性重症肌无力
递送方式：皮下注射
2023年10月17日，FDA批准了UCS的Zilbrysq用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身性重症肌无力(gMG)。Zilucoplan是第一个每日一次皮下注射的gMG靶向C5补体抑制剂。
2019年，zilucoplan被FDA授予孤儿药资格，用于治疗重症肌无力。2023年12月1日，zilucoplan获得了欧盟委员会针对gMG的批准。
