新药催化剂指能够推动医药市场发展的关键药物，特别是创新性、疗效显著、填补空白的药物。新药催化剂的出现，往往影响着医药市场的结构和格局。2024年第一季度，将有哪些新药催化剂？

01、Resmetirom

2024年第一季度的新药催化剂中，包括FDA对于MadrigalPharmaceuticals的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）药物Resmetirom的审批决定。

Resmetirom是一种口服小分子甲状腺激素受体-β(ΤRβ)激动剂，正在进行四项3期临床试验，评估Resmetirom治疗NASH的安全性和有效性。

2023年9月，Madrigal凭借MAESTRO-NASH3期试验数据提交了Resmetirom的新药申请。此前，Resmetirom已获得了FDA加速批准和优先审批的认定，它的处方药使用者付费法案(PDUFA)的日期为2024年3月14日。如果最终撞线成功，Resmetirom不仅将成为Madrigal第一个获批的药物，还将成为FDA批准的第一个批准用于治疗NASH的药物。

02、Atidarsageneautotemcel

Atidarsageneautotemcel适用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD)。异染性脑白质营养不良是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，其特征是芳基硫酸酯酶A(ARSA)基因双等位基因突变，导致ARSA酶活性降低。

它由OrchardTherapeutics开发，Orchard2018年从葛兰素史克收购了这笔资产。2020年，Atidarsageneautotemcel获得了获得欧洲监管部门的批准，以Libmeldy的名称销售。

除了获得优先审评资格外，Atidarsageneautotemcel还获得了孤儿药资格、罕见儿科疾病资格和再生医学先进疗法资格。PDUFA日期为2024年3月18日。如果获批，该疗法可能成为第一个被FDA批准用于异染性脑白质营养不良的疗法，也将成为OrchardTherapeutics在美国获批的第一个产品。

03、Marnetegrageneautotemcel

Marnetegrageneautotemcel是一种研究性基因疗法，针对的是严重白细胞粘附缺陷-I(LAD-I)。LAD-I是一种罕见的常染色体隐性遗传儿科疾病，由编码β2整合素成分CD18的ITGB2基因突变引起。CD18是一种关键蛋白质，可促进白细胞粘附和从血管外渗以对抗感染。

Marnetegrageneautotemcel已获得FDA的多项认定，包括孤儿药认定、罕见儿科疾病认定和再生医学先进疗法认定，以及EMA的PRIME认定。Marnetegrageneautotemcel的BLA正在接受优先审查，决定将于2024年3月29日的PDUFA之前做出。如果获得批准，Marnetegrageneautotemcel将成为LAD1的第一个治疗药物，也将成为RocketPharmaceuticals的第一个批准产品。