在医药领域，年入10亿美元的药物被称为“重磅炸药物”。从企业端来看，一款重磅药物的产生，将为其提供坚实的利润。在更大的产业链中，这些“值得关注的药物”，或可能在未来几年内改变医疗行业的治疗范式。一些潜在的重磅药物的领域与销售曲线，也被看作整个医药市场的晴雨表。

近日，Labiotech就此整理了一篇2023年获批新药的8款“潜力股”，试图帮助行业人士从中抓住未来医药方向。

一、强生，押注前列腺癌与MM

不得不承认，强生如今正面临着巨大挑战。几款重磅炸弹的专利即将同时到期，包括Stelara（2023年专利到期）、Simponi（2024年专利到期）以及Darzalex（2029年专利到期）。纵观强生多年财报，这些产品均是营收的增长引擎，加之企业内部调整的双重压力，强生需要下一个收入支柱的到来。

1、“两倍”于市场预期的Talvey

虽然多发性骨髓瘤（MM）一直被认为是一种无法治愈的血癌，但该领域增长空间巨大。据统计，2018年全球多发性骨髓瘤市场规模约为195亿美元，预计到2026年将达到310亿美元。

强生立志攻克于此，几乎形成了垄断式布局。自首款MM领域抗体药物Darzalex（达雷妥尤单抗）的产生，该药就一路扩张，从最初的R/RMM四线以上治疗覆盖至目前一线治疗，仅凭一己之力撑起了强生肿瘤业务半边天。如今，在Velcade和Darzalex均已实现MM全线程治疗的情况下，强生依然在不断投入。

2023年8月10日，FDA还加速批准了强生的GPRC5D/CD3双抗Talvey（talquetamab）上市，用于治疗复发或难治性MM成人患者，这些患者先前至少接受过4种治疗，包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和CD38抗体。

Talvey若能抓住机遇乘风而上，将一定程度上缓解强生所面临的压力。在2024年的JPM会议中，强生CFOJoaquinDuato强调，强生对于双特异性药物Talvey在2027年的预期销售额，是分析师预期的两倍。

2、“唯一的”双效片剂Akeega

前列腺癌也是强生肿瘤板块的重要看点之一。

BRCA突变是HRR基因改变的其中一种。研究表明，携带BRCA基因的人患前列腺癌（CRPC）的几率更高。根据美国癌症协会（ACS）的数据，仅美国今年就有29万例新病例被诊断出来，并预计会有3万余人死亡，因此人们需要更多的治疗选择。

从市场空间看，前列腺癌市场天花板较高。根据Frost&Sullivan数据，预计2024年就将达到233亿美元。其中，AR靶向疗法仍是主要的药物类别，而PARP抑制剂则是第二类别领先的药物，占主要市场的16%。

2023年8月，FDA正式批准了强生双效片剂Akeega（尼拉帕利+醋酸阿比特龙）的上市申请，联合泼尼松或泼尼松龙一线治疗BCRA突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。

据悉，该药是FDA批准的首个也是唯一一个用于该适应症的双效片剂，也是前列腺癌领域第三个获批的PARP抑制剂联合新型内分泌治疗。尼拉帕利（高选择性PARP抑制剂）和醋酸阿比特龙（CYP17抑制剂）的组合联合强的松或泼尼松龙，能够靶向mCRPC患者的两种致癌驱动因素——雄激素受体轴和同源重组修复（HRR）基因改变。

强大的市场容量与疗效使该药背负了行业更大的期望，有行业人士预言，到2029年，尼拉帕利和醋酸阿比特龙在mHSPC领域的销售额将大幅增加（26亿美元）。

二、赛诺菲，瞄准A型血友病

临床中，血友病A的传统治疗包括定期输注凝血因子VIII，然而，这些输注不仅耗时，而且价格十分昂贵，还可能导致抑制剂的产生，从而降低治疗的有效性。

持续拔高的用药市场、亟需突破的疗效难关，都为孕育一款口碑靠前的潜在重磅产品提供温床。Altuviiio就是其中翘楚。

目前，Altuviiio在A型血友病共开展3项试验，分别是针对12岁或以上人群的XTEND-1、12岁以下儿童的XTEND-Kids，以及一项正在进行的扩展研究（XTEND-ed）。

三、GSK，坐稳RSV老年人市场

事实上，2023年是RSV破发的重要一年。

众所周知，RSV的防治市场是“香饽饽”。全球范围内，RSV感染每年导致超过33.6万老年人住院和1.4万人死亡。援引灼识咨询研究数据，RSV药物全球整体市场规模（包括治疗药物及预防药物），预计2030年达到128亿美元。

潜力巨大的增长容量，众多MNC都渴望在这一领域站稳脚跟，市场也见证了GSK的Arexvy诞生。

去年5月，FDA批准了Arexvy，用于预防60岁及以上人群因感染RSV引发的下呼吸道疾病（LRTD）。这是全球首款获批用于老年人的RSV疫苗，来自RSV亚型A（两种感染亚型之一），由稳定的preF与AS01佐剂组成。

由于RSV的季节性和疫苗的预防性质，可能会导致疫苗第四季度将有所放缓，但GSK仍预计Arexvy全年销售额将超过11亿至12.2亿美元之间。11月1日，GSKCEOEmmaWalmsley预计，Arexvy在推出的第一年销售额就将超过10亿美元。

四、辉瑞，从婴幼儿窗口超车

几乎与Arexvy同一时间，辉瑞的Abrysvo也获得了批准。去年6月1日，Abrysvo获得FDA批准，用于预防60岁及以上成人由RSV引起的LRTD。该疫苗是一种非佐剂二价疫苗，含有来自RSV-A和RSV-B的稳定preF蛋白亚基。

Abrysvo是由辉瑞研发的一种通过诱导针对病毒的免疫反应起作用的疫苗。

在2024年的JPM大会中，辉瑞承认推出的RSV疫苗Abrysvo的市场表现不尽人意，仅占据了RSV市场份额的35%——辉瑞并未气馁，反而表示将解决这个问题。

辉瑞的机会在于，在美国CDC最新关于儿童预防RSV感染的推荐中，Abrysvo相对于单抗Nirsevimab与Palivizumab有效性更高，疫苗产生的保护更全面。

以市场角度来看，Abrysvo以全球首款婴幼儿的长效抗体Beyfortus对标。公开数据表明，Beyfortus在获批美国市场后，就出现了供应不足的表现。并且，基于未被满足的市场需求，GlobalData预计，到2029年，Beyfortus的销售额将达到12.7亿美元。

五、基因编辑一哥的高位预期

“重磅药物”就不得不提到Casgevy。该类药物凭借高昂售价，2023年，全球销售前十药物，基因治疗药物就占比过半。

作为CRISPR基因编辑历史的一个分水岭，去年11月16日，VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics就曾联合宣布，MHRA已批准该药的有条件上市许可，用于治疗镰状细胞病（SCD）和β-地中海贫血（TDT），Casgevy全球首个获批上市的CRISPR/Cas9基因编辑疗法。随后，美国也批准了该疗法用于治疗镰状细胞病（SCD），更将相关讨论度推向高潮。

从行业整体来看，本次基因批准也使其他通过基因编辑治愈因基因缺陷成为可能。但作为一种罕见的血液系统疾病，患者治疗费用属实高昂。据披露，Casgevy的“一次性”治疗费用就高达220万美元。

六、CalliditasIgAN疗法成功验证

作为肾脏研究的转折点，瑞典生物技术公司CalliditasTherapeutics的Tarpeyo曾被确定为FDA批准的唯一免疫球蛋白A肾病（IgAN）治疗方法，可显著减轻患者肾功能的丧失。

2023年12月，CalliditasTherapeutics宣布FDA已完全批准其缓释胶囊Tarpeyo，用于治疗有疾病进展风险的原发性IgAN成人患者，是首款能够显著减缓肾功能丧失的IgAN药物。从机制来看，Tarpeyo可以降低患者尿液中的蛋白质含量。

Tarpeyo被寄予潜在“重磅药物”厚望的原因在于，除了先发优势，还有强悍的生物技术“傍身”——Tarpeyo采用了Calliditas公司的TARGIT技术，让药物在不被吸收的情况下通过胃肠道，只有达到小肠下部时才会被吸收。值得注意的是，虽然该药也可能会产生免疫抑制等副作用，但相比其他药品皮质类固醇含量仍较低。

七、礼来，扩张数十亿美元免疫市场

制药巨头礼来为扩大其在免疫学领域的治疗版图辐射，于去年10月获得溃疡性结肠炎（UC）药物Omvoh的批准，用于治疗中重度活动性UC成人患者。

据悉，这是首个且唯一用于治疗这一患者群体的IL-23p19拮抗剂。作为一组具有新颖作用机制的新兴疗法，Omvoh将有助于该领域市场份额不断增长。有分析师预测，Omvoh将在2028年达到12亿美元的年销售额。

值得一提的是，该药曾在今年4月被FDA拒绝了上市申请，FDA称与该治疗方案的生产提议相关的问题。目前，Omvoh已经在日本、欧盟、英国获得了该适应症的批准。