根据FIERCE预测，2023年新获批的罕见病药物中有12款产品的销售峰值将超过5亿美元，其中有5款药物将超过10亿美元，具有成为重磅产品的潜力，分别是强生的Talvey（50亿美元）、诺华的Fabhalta（36亿美元），礼来的Jaypirca（10亿美元）和Omvoh（12亿）以及Amicus的Pombiliti（12亿）。

另外预测到2031年Rystiggo销售额将达到9.9亿美元，Skyclarys（7.4亿美元）、Filspari（7.13亿美元）、Wainua（7亿美元）、Daybue（6.5亿美元）、Ojjaara（6.27亿美元）、Ogsiveo（5.44亿美元）、Elrexfio（5.36亿美元）的销售额峰值将超过5亿美元。君实Loqtorzi的销售额峰值也将超过2亿美元。

Talvey（50亿美元）

Talvey(talquetamab-tgvs)是由强生研发一款靶向CD3和GPRC5D通过皮下每周或者两周一次皮下注射的双特异性抗体，与ELREXFIO相同被FDA批准用于四线以上治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，这是第一个跨过FDA终点线的GPRC5D靶向疗法。

多发性骨髓瘤是第三大常见血癌，2023 年预计美国有超过35,000人被诊断出患有多发性骨髓瘤，超过12,000人将死于该病，存在巨大的未被满足的临床需求。因此强生将Talvey列为有可能达到超过50亿美元峰值销售额的潜力重磅药物。

Jaypirca（10亿美元）

Jaypirca(pirtobrutinib)是一种高选择性非共价的BTK抑制剂，Jaypirca与野生型BTK和携带C481突变的BTK结合，抑制BTK激酶活性。临床研究结果显示，接受过一种或多种含有共价BTK抑制剂治疗的患者，每天一次200mg Jaypirca治疗，直到病情进展或者出现不可接受的毒性，ORR为50%，完全缓解率为13%，部分缓解率为38%，响应时间为1.8个月。

目前，除了Jaypirca，FDA还批准了另外三种BTK抑制剂：艾伯维和强生的Imbruvica、阿斯利康的Calquence和百济神州的Brukinsa。但Jaypirca的作用机制不同，可在前者药物进展之后使用，因此礼来公司将其瞄准在特定市场。

Omvoh（12亿）

Omvoh (mirikizumab)是礼来开发的一种人源化IgG4单克隆抗体，被FDA批准用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎(UC)成人患者。该药物于2023年4月因生产问题被FDA拒绝，最终于10月份获批，这是首个用于治疗UC的IL-23p19拮抗剂。

UC是一种慢性炎症性肠病，主要症状包括带血和粘液的慢性腹泻、腹痛和尿急，影响着大约125万的美国人。礼来预计Omvoh将成为未来几年推动其业绩增长的四项关键产品之一，另外三款分别是donanemab、pirtobrutinib（Jaypirca）和 lebrikizumab。

Pombiliti（12亿）

Pombiliti (cipaglucosidase alfa)是一种重组人酸性α-葡萄糖苷酶(rhGAA)，高水平表达bis-M6P（甘露糖 6-磷酸盐），旨在增加肌肉细胞的摄取。一旦进入细胞，Pombiliti就可以被适当地加工成最活跃和最成熟的形式，来分解糖原。2023年9月28日该药物是以Pombiliti + Opfolda（miglustat），双成分疗法形式获批。Opfolda是一种酶稳定剂，旨在稳定血液中的酶，减少血液中酶活性的损失。

Amicus认为，到2027年庞贝氏症市场规模可能会达到18亿美元，该药物在美国定价为每年65万美元。